此前，中国科学院广州生物医药健康研究院/广州医科大学刘兴国研究员、龙琪教授合作在 Cell 上发表了题为：Transplantation of encapsulated mitochondria alleviates dysfunction in mitochondrial and Parkinson’s disease models  的研究论文。该研究提出一种线粒体移植策略。

刘兴国研究员、龙琪教授为本论文的共同通讯作者。杜世伟、龙琪、周艳双、符江琴为本文共同第一作者。

研究背景及成果

线粒体移植在治疗线粒体疾病方面具有巨大潜力。然而，如何将外源性线粒体高效递送至体细胞或组织，仍是尚未解决的关键问题。

本研究提出一种线粒体移植策略：利用红细胞质膜来源的囊泡包裹线粒体，可将其高效递送至小鼠和猴的细胞与组织中。经囊泡包裹的线粒体能够补偿线粒体 DNA 的缺失、丢失或突变，从而修复线粒体疾病患者来源细胞中相关的能量代谢及生化缺陷。

研究团队使用线粒体 DNA 完全缺失的 Rho 0 细胞模型、病人来源的线粒体 DNA 缺失突变和点突变细胞模型，使用线粒体胶囊进行移植拯救实验，发现线粒体移植可以降低线粒体 DNA 缺失或者点突变，并拯救细胞呼吸代谢等功能，证明线粒体移植可以有效拯救线粒体功能缺陷。

不仅如此，在帕金森病小鼠模型中，线粒体囊泡可挽救神经元丢失、改善运动功能，并恢复受损脑区的线粒体功能。本研究证实了这种线粒体囊泡用于治疗线粒体疾病的潜力，并为再生医学提出了一种「细胞器治疗」 策略。

论文链接：

https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(26)00230-8

文章来源：科藤实验室