近日,恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知,批准公司自主研发的1类新药、补体B因子抑制剂恒优达®(富马酸立康可泮胶囊)上市,用于治疗既往未使用补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者,将为我国PNH这一罕见病治疗带来新选择。
PNH是一种后天获得性溶血性疾病,因其发病率/患病率低,已被纳入国家《第一批罕见病目录》。人体的补体系统是免疫系统的重要组成部分,正常情况下能够帮助机体抵御病原体。但在PNH患者体内,部分红细胞由于缺乏关键保护性蛋白(补体调节蛋白CD55和CD59),容易受到补体系统攻击并被持续破坏。红细胞破坏可能导致患者出现贫血、乏力等症状,部分患者还可能面临血栓形成及器官损伤等风险。如何更充分地控制溶血、改善贫血、降低输血需求,并提升患者生活质量,是临床关注的重要方面。
近年来,以C5抑制剂为代表的补体抑制治疗推动了PNH治疗模式的发展,但部分患者治疗后仍可能面临血管外溶血、贫血及疲劳等问题。作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制,富马酸立康可泮胶囊通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环,从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血,弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。
此次获批是基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验(HRS-5965-301)。研究共纳入76例既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者,其中40例接受富马酸立康可泮治疗,36例接受依库珠单抗治疗。研究结果表明,相较于C5抑制剂依库珠单抗组,立康可泮组在提高血红蛋白(Hb)水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。此外,富马酸立康可泮采用口服给药方式,每日两次。对于需要长期接受治疗的PNH患者而言,新的作用机制与口服给药方式进一步丰富了临床治疗方案,也为疾病的长期管理提供了新的选择。
近年来,我国罕见病诊疗和创新药研发不断取得进展。恒优达®的获批,是恒瑞医药在血液疾病领域创新研发取得的又一进展,也为国内PNH患者提供了新的治疗选择。
此外,富马酸立康可泮用于既往使用C5补体抑制剂治疗后仍存在贫血的PNH成人患者的上市申请也已获得受理,有望进一步拓宽获益人群。未来,随着富马酸立康可泮在临床中的广泛应用,其有望与现有补体抑制剂形成更加完善的治疗布局,进一步推动我国PNH诊疗向精准化、个体化和长期疾病管理方向持续发展。
