关键词： 儿童药清单 血友病 抗肿瘤
6月3日，国家卫健委公示《第六批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。此次清单共纳入18个品种，涉及27个规格、9种剂型，覆盖A型血友病、抗肿瘤、抗过敏等治疗领域，主要补齐临床长期紧缺的滴剂、混悬液、小规格分散片等适配剂型，满足儿童患者用药需求。
公开数据显示，前五批鼓励清单落地后，已有数十款儿童专用药通过优先审评机制成功上市，逐步化解儿童“用药靠掰、剂量靠猜”的难题。
当前，儿童专用剂型储备短缺是制约基层儿科服务质量的一大因素。记者调查发现，因缺少儿童专用剂型，不少患儿家长只能手动掰开药片、凭经验估算药量，但害怕用药剂量不准损伤孩子身体。
武汉市中心医院副主任药师程刚英在接受人民日报健康客户端记者采访时表示，儿童肝肾功能尚未发育成熟，药物代谢机制与成人存在明显差异，随意拆分成人药片易出现药量不足或超标，是诱发儿童药物不良反应的重要原因。相关临床数据表明，我国儿童药物不良反应发生率高于成人，新生儿用药安全风险相对更高。
程刚英分析，儿童用药研发、生产推进缓慢，源于多重行业现实难题：儿童临床试验伦理要求严格、受试者招募难度较大；分年龄段适配剂型的生产工艺复杂，且单品市场需求量有限、生产成本偏高，企业盈利空间有限，研发积极性普遍不高。而清单配套优先审评、研发补助等扶持政策，能够有效调动药企研发生产动力。随着基层儿科门诊持续扩容，儿童专用药品逐步下沉，成人药拆分使用的不安全用药情况有望大幅减少。
针对儿童用药研发生产困境，多部门出台配套保障政策：依托全国儿童临床试验协作网、推行成人用药数据外推等方式，合理缩短临床试验周期、降低研发门槛；落实专利补偿、税收倾斜、单独定价等激励举措，提升药企参与儿童药研发生产的主动性；同时，结合基层儿科服务扩容工作，联动药企完善基层短缺儿童药品定点配送机制，逐步充实基层药房药品种类。
来源：人民日报健康客户端，记者：王思予
原标题：《第六批鼓励研发儿童药清单公示，涉血友病、抗肿瘤等领域》
