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本文基于中美监管机构公开文件、药品审批公告、政府政策通知、企业公开披露及 ASGCT/Citeline、ARM 等行业报告整理，信息截至 2026 年 5 月 27 日。
如果说过去两年行业更多是在经历估值回调和项目出清，那么进入 2025-2026 之后，细胞与基因治疗真正进入了「拼产业化能力」的阶段。对工业端从业者来说，现在最值得关注的，已经不只是某个项目有没有发出一组亮眼数据，而是这个产品能不能以可注册、可制造、可支付、可交付的方式走向商业化。
一、监管端的主线已经很清晰：支持创新，但要求更系统、更前置
中国和美国在最近一年都释放了比较明确的信号。
中国方面，监管改革的方向已经从「单纯提速」转向「提速+分流+前置规范」。
2025年1月3日，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号），明确提出对临床急需的细胞和基因治疗给予优先审评；
2025 年 1 月 27 日起，eCTD 适用范围进一步扩大到更多化药和治疗性生物制品的临床及上市申报；
2025年9月12日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》（2025年第86号），对符合条件的1类创新药临床试验申请增设30个工作日审评审批通道 2026年1月6日，国家药监局发布《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告》（2025年第134号），尤其对无菌药物、质量协议、电子化数据传递以及 MAH/CDMO 责任边界提出了更明确要求。
更深层的变化，在于监管路径本身正在被重构。
2025 年 9 月 28 日，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第 818 号），并自 2026 年 5 月 1 日起施行；
2026 年 1 月，修订后的《药品管理法实施条例》（国务院令第 828 号）公布，并将于 2026 年 5 月 15 日起施行；
紧接着，2026 年 4 月 30 日，国家卫健委又发布《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》。
这一组政策连起来看，核心并不是给细胞治疗「开口子」，而是把技术路径和药品路径分得更清楚。换句话说，未来不是所有细胞治疗都能借 818 号令绕开药品审评，反而是企业要更早想清楚，项目到底是走「技术」还是走「药」。
表：2025-2026 细胞与基因治疗关键政策节点
把这些变化放在一起看，中国 CGT 监管的逻辑已经非常清晰：一边是生物医学新技术的临床研究和转化应用，一边是标准化产品的药品注册和上市监管。监管并没有「放松」，而是在把真正的门槛前移。未来谁更占优势，取决于谁更早把自然史数据、机制论证、CMC comparability、长期随访和申报格式准备完整。
美国这边的监管导向同样值得看。
2026 年 1 月 11 日，FDA 公开强调对细胞与基因治疗 CMC 采取更灵活的生命周期式监管思路；
2026 年 2 月 23 日，FDA 发布超罕见病个体化治疗开发框架，明确将基因编辑和 RNA 类个体化疗法纳入讨论范围；
2026 年 4 月 14 日，FDA 又发布了基因编辑安全评估指导草案，重点落在脱靶、基因组完整性和 NGS 方法学上。
监管的底层逻辑很一致：支持创新，但要求更系统、更前置。
二、获批和临床还在持续推进，但批准节奏并不线性
从具体产品看。
2025 年 1 月中国批准了国内首个间充质干细胞药物 Amimestrocel Injection（睿铂生），用于治疗 14 岁及以上、以胃肠道受累为主的激素难治性急性移植物抗宿主病；
2025 年 2 月 19 日，Ciltacabtagene Autoleucel Injection（卡卫荻/Carvykti）在中国获批附条件上市，用于复发/难治性多发性骨髓瘤；
2025 年 4 月 28 日，FDA 批准 ZEVASKYN，用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）创面治疗。
可以看到，细胞与基因治疗依然在罕见病、血液瘤和高未满足临床需求领域持续落地。
但另一面也要看到，行业并没有进入「密集爆发式批准」阶段。ASGCT/Citeline 2026 年 Q1 报告显示，2026 年第一季度全球没有新增基因治疗或 RNA 治疗获批，只有 2 个非基因修饰细胞治疗获批；不过同一季度，加速审评相关指定数量又比上季度多了 13 项。这说明一个很现实的趋势：批准节奏会波动，但监管「去风险化」在前移，很多项目的价值重估，正在发生在正式获批之前。
表：2025-2026 细胞与基因治疗产品与相关数据整理
三、真正决定行业分化的，已经不是概念，而是 CMC 和制造
这可能是工业端最该重点盯住的部分。FDA 在 2026 年 1 月强调 CGT 的 CMC 灵活性，本质上是在告诉行业：开发阶段允许逐步成熟，但最终 BLA 前，工艺、方法学、质量标准、可比性和验证体系一定要收得住。中国在 2026 年 4 月的委托生产新规，则把另一件事说得更透：未来不只是「能不能外包」，而是「谁对质量真正负责、数据能不能全流程追溯、MAH 与受托方能不能形成可监管的协同体系」。
这对细胞与基因企业意味着什么？对于自体细胞治疗，竞争点会越来越集中在 vein-to-vein 周期、批次成功率、放行标准、一致性、冷链和身份链管理上；对于体内基因治疗和病毒载体类产品，竞争点则更多落在质粒/载体供应、分析方法、工艺放大、跨厂转移和工艺变更后的可比性证明上。
换句话说，未来行业胜负手不只是靶点和适应症，更是「能不能稳定地做出来，并且让监管信服」。
四、支付和准入正在从外围问题，变成商业化核心问题
细胞与基因治疗的高价格属性，决定了「批出来」不等于「卖得动」。真正的商业化考验，越来越多地发生在支付和准入环节。
一个很有代表性的案例是美国联邦医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）推出的 CGT Access Model（细胞与基因治疗访问模型）。该项目以镰状细胞病基因治疗为切入点，截至 2025 年 7 月 15 日，已有 33 个州、华盛顿特区和波多黎各参与，覆盖约 84% 的相关 Medicaid 受益人。它的意义不只在于 CMS 牵头推动 outcomes-based agreements（OBAs，基于结果的协议），更在于它揭示了一个趋势：基因治疗的支付，正在从「一次性买单」转向「围绕疗效兑现来设计支付机制」。
而一旦支付与疗效绑定，企业要解决的问题就不再只是把产品卖进医院，而是要同时打通患者识别、治疗中心协同、疗效追踪、支付结算和长期随访等一整套运营体系。也就是说，支付机制的变化，正在倒逼基因治疗商业化从「卖产品」走向「运营闭环」。
从这个意义上看，未来两年最值得关注的，不只是有多少新产品获批，而是谁能更早跑通「产品+中心+支付+随访」的闭环。对很多企业来说，市场准入、医学事务和供应链团队的重要性，也会因此继续上升。
五、资本没有离场，但行业已经从普涨转向精选
从行业景气度来看，资本并未真正退出细胞与基因治疗赛道，而是明显转向更审慎的配置逻辑。
根据 ASGCT/Citeline 发布的《Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report: Q4 2025》，截至 2025 年第四季度，全球基因、细胞和 RNA 治疗在研项目总数降至 2,041 个，较 2025 年第一季度下降约 4%，收缩主要来自临床前项目；但与此同时，初创企业融资回暖，2025 年第四季度共完成 14 笔融资，合计 5.571 亿美元，融资总额环比增长 141%。进入 2026 年第一季度，行业交易活跃度继续维持高位。
ASGCT/Citeline《Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report: Q1 2026》显示，当季行业交易数升至 103 笔，但早期融资总额回落至 3.884 亿美元。整体来看，市场并非「没有钱」，而是资金正在更集中地流向平台能力更强、临床路径更清晰、产业化兑现逻辑更扎实的项目。
另一个值得中国从业者重视的信号来自区域竞争格局。根据 ARM 发布的《Q3 2025 Sector Snapshot》，2025 年第三季度，亚太地区细胞与基因治疗临床试验数量达到 982 项，首次超过北美的 904 项。这个变化意味着，未来竞争已不只是「谁先做出产品」，更是「谁能更快完成全球同步开发、谁能更高效整合本地临床资源、谁能把中国制造能力与全球申报体系真正衔接起来」。
结语
如果要用一句话概括这一轮行业变化，那就是：细胞与基因治疗的故事，正在从「技术突破」走向「产业兑现」。
对工业端读者来说，接下来最值得重点追踪的是五条主线：
监管是否继续提速；
关键产品能否持续获批；
CMC 和制造是否成为硬门槛；
支付模式能否跑通;
资本是否继续向高质量资产集中。
谁能在这五个环节同时建立能力，谁才更有机会真正穿越这轮产业周期。
